RNA de interferencia para disminuir la expresión del canal NaV1.6 de humano

Los canales de sodio activados por voltaje (canales NaV) son complejos proteínicos transmembranales formados por una subunidad principal denominada alfa y una o más subunidades reguladoras (beta).  Hasta el momento se han identificado nueve subunidades alfa (NaV1.1 a NaV1.9).

Los canales NaV se expresan generalmente en células excitables tales como neuronas, miocitos y células endocrinas, donde son los responsables de la generación y propagación de los potenciales de acción, fundamentales para la comunicación eléctrica celular. Sin embargo, en recientes fechas la expresión de estos canales también ha sido descrita en células cancerosas y otras patologías. En particular, la subunidad NaV1.6 se encuentra asociada a la esclerosis múltiple, ataxia y su sobre expresión se ha reportado en el cáncer cérvico uterino (CaCu).

Se puede diseñar un fármaco caracterizado por un RNA de interferencia que se une de manera específica y bloquea la traducción del RNA mensajero (RNAm) que codifica para la subunidad alfa del canal de sodio NaV1.6, junto con una forma de administración viable (nanovehículos específicos) para generar una farmacoterapia contra el CaCu u otro tipo de padecimientos donde se encuentre asociada la expresión del canal NaV1.6.

El nivel de madurez de la tecnología (TRL por sus siglas en inglés) de acuerdo con la escala de la NASA es de 4, la cual corresponde a pruebas validadas en ambiente de laboratorio.